Génterápia - a 21. század gyógymódja

15 Feb 2020 Hozzászólások:  Megtekintések: 
g--nter--pia.jpg
dr. Székely Gábor
Közzétette dr. Székely Gábor

2019 őszén bombaként robbant a gerinc eredetű izomsorvadásban, SMA (Spinal Muscular Atrophy) 1-es típusú, azaz legsúlyosabb változatában szenvedő másfél éves pécsi kisfiú, Zente története. A világ jelenlegi legdrágább gyógyszere (megközelíti a 700 millió forintot) az eddigi klinikai vizsgálatok alapján az SMA 1-es típusú kis betegek nagy részénél szinte 100%-os biztonsággal teljes gyógyulást, jobban mondva élethosszig tartó tünetmentességet garantál.

Nélküle és más, az izomsorvadást késleltető gyógymódok nélkül az SMA 1-ben szenvedő picinyek jellemzően alig érik meg a kétéves kort. Az életmentő gyógyszer az Egyesült Államokban az 2019 májusában vált a betegek számára elérhetővé, így Zente az első olyan magyarországi kis beteg volt (Európában a negyedik), akinek az egyadagos gyógyszert beadva egyáltalán esélye lehetett a teljes gyógyulásra a Zolgensma génterápiás készítménnyel.

Hogyan kell elképzelni a génterápiát?

Különböző kutatások egybehangzó következtetései szerint mintegy 4000 betegséghez kapcsolható valamilyen genetikai rendellenesség, így a gének manipulációja kézenfekvő ezeknek a betegségeknek a gyógykezelésénél. A génterápia alkalmazása nemcsak a veleszületett betegségeknél játszhat nagy szerepet, hanem a szerzett betegségek, így pl. a fertőzések (pl. HIV vírus) vagy akár a daganatos megbetegedések esetén is! A biotechnológia 20. sz. végi rohamos fejlődésével, azaz a nem kémiai alapú, hanem biológiai úton előállított gyógyszerkészítmények megjelenésével a génterápia számára új lehetőségek nyíltak meg. A genetikai nyomot hagyó betegségek esetén a gének -a szervezet funkcionális fehérjéinek előállításáért felelős- DNS molekuláiban mutáció történik, ami az élethez elengedhetetlen fehérjeszintézisnél rendellenességhez vezet.


Pia

A génterápia során általában valamilyen viszonylag ártalmatlan, a sejtmagig bejutni képes hordozó, ún. vektor (pl. egy módosított, terápiás génállományt hordozó vírus, vagy újabban CRISPR) génátvitelének segítségével kiiktathatók a mutációk és helyreállítható a kóros, vagy elégtelen fehérjeszintézis, a betegség pedig tünetmentessé tehető.

A génterápia gondolata a DNS struktúrájának felfedezése után, az 1970-es években fogalmazódott meg, majd az első hivatalosan engedélyezett terápiás célú géntranszfert 20 évvel később, 1990-ben hajtották végre az Egyesült Államokban. Az első génterápiás gyógyszer megjelenésére 2003-ig kellett várni, amelyet Kína hozott forgalomba Gendicine néven, rákterápiás hatással. A nyugati világ első, holland gyártmányú génterápiás gyógyszerét 2012-ben törzskönyvezték Európában és az USA-ban Glybera néven egy ritka, örökletes lipid-anyagcsere betegség gyógyítására.

Ezt követően sorra jelentek meg az új génterápiás gyógyszerek, a legtöbb az USA-ban, de néhány gyógyszert Európában is törzskönyveztek, így ma szerte a világon kb. 20 génterápiás készítmény hivatalos, de különböző szintű humán klinikai vizsgálatok keretében kb. 230 készítmény áll jelenleg is vizsgálat alatt.

a folytatásban: a Zolgensma készítményről

a szöveg és a kép forrása: Gyógyszertechnológia.hu

https://gyogyszertechnologia.hu/genterapia-a-21-szazad-gyogymodja/

A megosztóról

dr. Székely Gábor
Ebben a rovatban tud kérdéseket feltenni a Kedves Olvasó. Elsősorban a gyógyszerekkel kapcsolatosan, de egészség-betegség témaköreiben is természetesen, Hangsúlyozzuk, hogy a weboldal információi nem helyettesítik az orvosi diagnózist és kezelést! A kérdéseket és válaszokat csak abban az esetben publikáljuk az oldal felületén, ha ehhez hozzájárulnak és akkor is csak a személyes adatok szerepeltetése nélkül.

Egészséges életmód

Itt híreket, cikkeket közlünk az egészséges életmóddal, diétákkal, mozgásformákkal kapcsolatos tematikákat illetően. Ide kerülnek a gyógynövényekkel foglalkozó írások és hírek is.


Betegségek

E menüpontban szervek, szervrendszerek szerinti csoportosításban szerepelnek hírek, rövid közlemények és betegségleírások az érdeklődők és a betegek számára.


Gyógyszerek

Vényköteles és vény nélkül kapható gyógyszerek. Ezekkel kapcsolatosan kizárólag a hatóanyagneveken szerepel minden készítmény. A cikkek, hírek hatásokkal, mellékhatásokkal, klinikai vizsgálatokkal, újabb eredményekkel foglalkoznak. Hirdetéseket nem teszünk közzé vény nélkül kapható gyógyszerekkel kapcsolatosan sem. Nem gyógyszerek Itt kerülnek bemutatásra az orvostechnikai eszközök, étrend-kiegészítők és a kozmetikai termékek. Az oldal célja nem a hirdetés, hanem a korrekt tájékoztatás.

Bővebben...

Keresés Gyógyszer.Ész